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全国的SMA病友群在这一天都躁动了起来。
之前三清发布临床实验公告的时候，许多家长因为或这或那的原因，都没有第一时间申请。
有的是家境还不错，已经用上了渤健的诺西那生钠注射液，孩子暂时有所好转，所以不着急。
有的是心存疑虑，想要看看临床实验结果再说。
有的是离昆市太远,一时之间赶不过来。
总之，林林总总，大部分人都还没来得及申请，临床一期就已经结束了。
此刻，当他们看到了群友发布或转载的实验病患儿的康复照片。
瞬间就坐不住了。
“妮妮妈，你说说这个申请要什么条件啊？”
“对啊，你家孩子多久治好的啊？”
“真的就一针？打下去就行了？”
“太好了，我家宝宝终于有救了，我马上就去申请。”
妮妮妈一一耐心回复。
“要求不高的,只要带上病例，然后说说基本情况就行。”
“做检查花了一天，然后就是打针，在病房里等了大概三天吧，妮妮就能呼吸和吃饭了，第二天就坐了起来，过了几天就能站起来了。”
“反正真的很神奇，简直就是神药啊！你们快点去申请啊，早点实验早点好！”
妮妮妈的语句中充满着喜悦，掏心掏肺地分享着自己参与临床实验的所有经验。
家长们看着无不激动万分。
离得近的立马就动身前往昆市，离得远的也马上打电话咨询报名情况。
“喂喂,你好,是三清药业吗？我是脊髓性肌萎缩症患儿的家长，我想问一下怎么申请临床实验呀？”
“你好,感谢您的来电,是这样的,目前这个病症的临床二期实验人数是300，很抱歉已经全部满了,您可以登记下信息，申请临床三期实验，到时候我们会提前联系你的。”电话那头的声音十分甜美。
“啊？这么快就报满了啊？”家长顿时失望无比，想了想又继续问道：“那三期大概需要多少人？”
“三期具体人数还未定，按惯例应该是要上千人的。”
“好，那伱现在就给登记信息，我马上报名。”
这样的一幕幕不断发生，临床实验申请名单越来越长。
由于罕见病的患者本身就比较少，所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。
SMA已经算罕见病里面患者多的了，好歹有几万人，患者不算难找。
有的病全球也就几百人，国内才几十个人，获取患者极为不易。
这次SMA的临床三期实验只要1000人就够了，所有临床实验加起来一共也就1330人。
所以，很快临床三期的名额也都满了。
有的人申请成功，欣喜若狂。
有的人晚了几步，错失良机，他们只能继续等待临床四期实验,或者药物上市了。
******
临床实验一個月后,三清集团召开了新闻发布会。
正式宣布了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物的成功,并展示了临床一期和二期的实验报告。
消息一出，全场媒体彻底沸腾！
无论国内外记者，瞬间都激动得脸色通红。
“卫总，请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗？”
“没错。这次SMA基因药物的成功，不仅仅意味着SMA患者们可以脱离苦海，也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”
卫康一脸自豪地宣布：“众所周知，80%的罕见病都是单基因遗传疾病，基因治疗是最快捷的根治途径，以前我们面对这些疾病只能束手无策，或者采取一些治标不治本的方法，而现在，人类已经有了充足的技术手段，可以拯救更多的罕见病患者了。”
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全国的SMA病友群在这一天都躁动了起来。
之前三清发布临床实验公告的时候，许多家长因为或这或那的原因，都没有第一时间申请。
有的是家境还不错，已经用上了渤健的诺西那生钠注射液，孩子暂时有所好转，所以不着急。
有的是心存疑虑，想要看看临床实验结果再说。
有的是离昆市太远,一时之间赶不过来。
总之，林林总总，大部分人都还没来得及申请，临床一期就已经结束了。
此刻，当他们看到了群友发布或转载的实验病患儿的康复照片。
瞬间就坐不住了。
“妮妮妈，你说说这个申请要什么条件啊？”
“对啊，你家孩子多久治好的啊？”
“真的就一针？打下去就行了？”
“太好了，我家宝宝终于有救了，我马上就去申请。”
妮妮妈一一耐心回复。
“要求不高的,只要带上病例，然后说说基本情况就行。”
“做检查花了一天，然后就是打针，在病房里等了大概三天吧，妮妮就能呼吸和吃饭了，第二天就坐了起来，过了几天就能站起来了。”
“反正真的很神奇，简直就是神药啊！你们快点去申请啊，早点实验早点好！”
妮妮妈的语句中充满着喜悦，掏心掏肺地分享着自己参与临床实验的所有经验。
家长们看着无不激动万分。
离得近的立马就动身前往昆市，离得远的也马上打电话咨询报名情况。
“喂喂,你好,是三清药业吗？我是脊髓性肌萎缩症患儿的家长，我想问一下怎么申请临床实验呀？”
“你好,感谢您的来电,是这样的,目前这个病症的临床二期实验人数是300，很抱歉已经全部满了,您可以登记下信息，申请临床三期实验，到时候我们会提前联系你的。”电话那头的声音十分甜美。
“啊？这么快就报满了啊？”家长顿时失望无比，想了想又继续问道：“那三期大概需要多少人？”
“三期具体人数还未定，按惯例应该是要上千人的。”
“好，那伱现在就给登记信息，我马上报名。”
这样的一幕幕不断发生，临床实验申请名单越来越长。
由于罕见病的患者本身就比较少，所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。
SMA已经算罕见病里面患者多的了，好歹有几万人，患者不算难找。
有的病全球也就几百人，国内才几十个人，获取患者极为不易。
这次SMA的临床三期实验只要1000人就够了，所有临床实验加起来一共也就1330人。
所以，很快临床三期的名额也都满了。
有的人申请成功，欣喜若狂。
有的人晚了几步，错失良机，他们只能继续等待临床四期实验,或者药物上市了。
******
临床实验一個月后,三清集团召开了新闻发布会。
正式宣布了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物的成功,并展示了临床一期和二期的实验报告。
消息一出，全场媒体彻底沸腾！
无论国内外记者，瞬间都激动得脸色通红。
“卫总，请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗？”
“没错。这次SMA基因药物的成功，不仅仅意味着SMA患者们可以脱离苦海，也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”
卫康一脸自豪地宣布：“众所周知，80%的罕见病都是单基因遗传疾病，基因治疗是最快捷的根治途径，以前我们面对这些疾病只能束手无策，或者采取一些治标不治本的方法，而现在，人类已经有了充足的技术手段，可以拯救更多的罕见病患者了。”
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